План дій стосується проблем, виявлених десятирічним звітом Європейської Комісії щодо впровадження педіатричного законодавства. Він також враховує ідеї щодо того, як краще застосовувати Постанову з педіатрії для посилення розвитку лікарських засобів для дітей, зібраних під час багатостороння робочої наради, організованої EMA та Європейською комісією в березні 2018 року (https://www.ema.europa.eu/en/news/boosting-development-medicines-children)

Представник Європейської асоціації легеневої гіпертензії – Hall Skara виступив з доповіддю під час семінару EMA (Європейська агенція з лікарських засобів) у Лондоні в березні 2018 року.
Семінар був розділений на п’ять тем:

Тема 1: Виявлення педіатричних медичних потреб – методологія.
Тема 2: Міжнародне співробітництво регуляторів педіатричних лікарських засобів.
Тема 3: Своєчасне завершення планів проведення педіатричного дослідження.
Тема 4: Покращення обробки програм.
Тема 5: Заходи щодо прозорості.

Доповідь була частиною Теми 1 та включала висвітлення наступних питань:

1. Які поточні ініціативи з виявлення педіатричних медичних потреб ви опрацьовуєте або знаєте?
2. Які критерії та методологію ви б запропонували для виокремлення пріоритетних захворювань/станів непокритих педіатричних потреб?
Вісім ораторів виступили з цього питання. EMA намагалася отримати перспективи з трьох різних поглядів: з точки зору академічних та медичних працівників, перспективи галузі та перспективи пацієнтів.

Зустріч завершилася наступними ініціативами:

– Прийняти неінвазивні кінцеві точки (наприклад, 6MWT, NT Pro-BNP, MRI тощо, замість катетеризації правих відділів серця) в педіатричних дослідженнях.
– Розробити нові РЛП (результати лікування пацієнта) у педіатричних дослідженнях.
– Залучати хворих та піклувальників на початку педіатричного дослідження.
– Реорганізувати та вдосконалити існуючі реєстри у відношенні педіатричних даних.
– Подолання браку існуючих дитячих кардіологічних мереж.

Пріоритетність захворювань запропоновано визначити на основі серйозності (прогресування, захворюваність, якість життя) та захворювання, де вже є доступні ліки для дорослих. Звичайно, що малося на увазі ЛАГ, що є дуже серйозною та виснажливою хворобою особливо для дітей.

Для дорослих затверджено 12-13 препаратів, але для дітей існує лише 1. Це призводить до значного використання незатверджених ліків.

Щодо методології, то тут запропоновано включити до цієї роботи всіх зацікавлених осіб. Холл спеціально згадав регуляторів, фармацевтів, клініцистів, дослідників, пацієнтів та вихователів. Холл також запропонував покращити реєстри та педіатричні мережі – вони б також могли допомогти у розробці критеріїв та методології.

Фармацевтична галузь не спішить витрачати багато коштіві на дослідження в області рідкісних дитячих захворювань. Важко знайти і залучити пацієнтів до участі, тому що опікуни часто не хочуть, щоб їхні діти були включені до навчання з різних причин. Як тільки є схвалені ліки для дорослих, лікарі призначають їх дітям, що ще більше ускладнює проведення будь-яких досліджень.

ЄС усвідомлює ці труднощі, і в 2007 році прийняв Постанову, спрямовану на вирішення, або принаймні, покращення цієї проблеми. Постанова встановлює систему зобов’язань, винагород та стимулів та запроваджує заходи для забезпечення регулярного вивчення та розроблення лікарських засобів, які відповідають дитячим терапевтичним потребам. Воно базується на простій ідеї про те, що компанія повинна випробовувати кожен продукт, який вона розробляє, на потенційне використання дітьми, тим самим поступово збільшуючи кількість продуктів з педіатричною індикацією.